바이오젠 코리아 2일 여의도서 국내 첫 기자간담회 열어
보건복지부, 10월 1일부터 스핀라자 급여 기준 확대
[SRT(에스알 타임스) 최나리 기자] 바이오젠 코리아가 2일 서울 여의도 콘래드 호텔 스튜디오4에서 국내 첫 기자간담회를 개최했다. 이날 간담회는 지난 10월 1일 보건복지부가 최초의 척수성 근위축증(이하 SMA) 치료제 스핀라자의 급여 기준이 확대된 것을 기념하고 관련 연구데이터를 알리기 위해 마련된 자리다.
SMA은 희귀 유전자 신경근육계 질환으로 척수와 뇌하수체의 운동 뉴런 소실로 진행성 근육 위축과 약화를 초래하는 것이 특징이다. 생존운동신경세포(이하 SMN) 단백질 결핍으로 발생하고 중증도에 따라 못 앉거나, 걸을 수 없는 등 여러 증상이 수반된다.
특히, 약 1만 명 당 1명에게 영향을 미치는 영유아의 주된 유전적 사망 원인으로 꼽히고, 10대, 성인 환자들에게도 다양한 장애를 유발하는 것으로 알려져 있다.
이와 같은 SMA 환자 치료를 위한 스핀라자(성분명 뉴시너센나트륨)는 세계 최초로 승인된 치료제다. 전 세계 1만4,000명 이상의 SMA 환자들이 스핀라자로 치료를 받고 있다.
SMA는 발병 연령, 신체발달 지표 등에 따라 4개의 유형으로 구분한다. 생후 18개월 이후에 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전 발생 시 3a형, 만 3세 이후 발생 시 3b형으로 나뉜다.
기존에 스핀라자는 5q SMN-1 유전자가 결손 또는 변이됐다는 유전자적 진단을 받거나 영구적인 인공호흡기를 사용하지 않고, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현까지 모두 해당해야만 환자 급여를 적용받을 수 있었다.
그러나 이번 보건복지부의 급여 기준 확대 고시로 만 3세 이하 연령 제한 기준이 삭제되면서 다양한 연령대의 환자들이 혜택을 받을 수 있게 됐다.
황세은 대표는 개회사에서 “스핀라자 급여 기준 확대로 더 많은 국내 SMA 환자들이 약물치료 기회를 얻고 미충족 수요가 해소됐으면 한다”며 “앞으로 바이오젠 코리아는 SMA 환자들이 더 나은 환경과 조건에서 치료 받을 수 있도록 여러 가능성 모색에 최선을 다하겠다”고 소감을 전했다.
개회사에 이어 ‘SMA 치료 환경의 변화와 스핀라자의 임상적 효과’를 주제로 박형준 교수의 발표가 이어졌다.
박형준 교수는 “SMA 3b형 환자들도 점진적인 근육 약화로 일상생활에 큰 지장을 겪지만 스핀라자 급여 적용을 받지 못해 물리, 재활 치료와 같이 보조적인 치료에만 의존하고 있었다”면서 “이번 급여 기준 확대로 3b형 환자들도 근본적인 약물치료를 병행할 수 있게 되어 운동기능이나 삶의 질 개선 효과를 기대할 수 있을 것”이라고 말했다.
끝으로 최정남 바이오젠 코리아 상무는 ‘스핀라자 신규 급여 기준 및 주요 임상데이터’에 대해 설명했다.
최 상무는 “바이오젠 코리아는 SMA 환자들을 위한 디지털 의료정보 플랫폼인 티스마 웹사이트를 환자와 보호자용, 의료전문가용 구분해 갖추고, 스마일 홈 트레이닝 3D 영상이나 안내 매뉴얼, 최신 연구 결과 및 효과에 대한 국제 학회 자료들이 시기 적절하게 전달될 수 있도록 상시 업데이트로 신경 쓰고 있다”고 강조했다.
한편, 글로벌 생명공학 제약기업인 바이오젠은 1978년 설립돼 다발성 경화증 치료를 위한 넓은 치료제 포트폴리오, SMA에 최초로 허가된 치료제(스핀라자), 알츠하이머 질환을 정의하는 병리학을 다루기 위해 함께 개발된 두 가지 치료제 등을 보유하고 있으며, 바이젠 코리아는 2017년 설립된 바이오젠의 한국 법인이다.